¿Por qué CRISPR no se usa solo para editar y cambiar los genes que confieren un alto riesgo como BRCA1 y BRCA2?

Answer 1

Buena pregunta. Una vez que sepamos que es seguro, ¡seré el primero en la fila! (eso es una broma, por supuesto, no creo que sea factible / razonable tratar de cambiar el genoma en cada célula somática de un ser humano adulto. Esta alteración del genoma debería hacerse en óvulos fertilizados).
Pero aún no es lo suficientemente seguro / efectivo. Las eficiencias de focalización no son del 100%.
En este enlace, Página en sciencedaily.com, un grupo probó esto en ratones y obtuvieron una eficiencia de aproximadamente el 50%. Sin embargo, para saber que es seguro, tenemos que saber que no hay efectos fuera del objetivo, y no lo probaron en este documento (por secuenciación del genoma completo).
En cualquier caso, la tecnología está en camino, pero necesitamos un poco más de paciencia antes de poder deshacernos de los terribles trastornos genéticos y las mutaciones de cáncer de alto riesgo.

Answer 2

CRISPR no edita las celdas como desee el 100% del tiempo, ni siquiera cerca del 100%. Necesitas eso para que tu idea funcione.

No existen mecanismos de entrega que puedan alcanzar el 100% o cerca del 100% de las células in vivo. Necesitas eso para que tu idea funcione.

La edición CRISPR regularmente conduce a efectos no deseados fuera del objetivo. Debe evitar que esto suceda para que su idea funcione.

Estas no son preocupaciones triviales, son todas las cosas que deben abordarse para que la idea que propone sea viable. CRISPR también es una tecnología muy nueva, incluso si funciona perfectamente, lleva tiempo recopilar los datos para demostrar que es seguro y efectivo. La ciencia médica rara vez funciona en una escala de tiempo de meses e incluso obtener algo aprobado en pocos años es rápido. Desde el concepto inicial hasta la implementación puede llevar muchos, muchos años; una década es un mínimo realista .

Answer 3

La respuesta simple es que los efectos a largo plazo aún no se han estudiado, lo suficientemente bien como para descartar complicaciones futuras. Creo que CRISPR tiene menos efecto fuera del objetivo que otras técnicas de edición de genes, al menos a partir de ahora. Aparte de eso, muchas consideraciones éticas y psicológicas están en contra de la edición / clonación del genoma en humanos / embriones.